“Kami menjalani uji coba itu selama dua tahun yang memberi kami sedikit harapan bahwa itu akan sedikit memperlambat perkembangan penyakitnya dan memberinya kualitas hidup yang lebih baik untuk waktu yang lebih lama,” kata Mari lagi.

Juga dikenal sebagai MPS III, sindrom Sanfilippo adalah gangguan degeneratif. Anak-anak yang didiagnosis dengan kondisi tersebut kehilangan enzim yang penting dalam memecah molekul gula dalam tubuh.

Ini kemudian menumpuk di dalam tubuh dan dapat menyebabkan kerusakan progresif. Setiap anak akan menunjukkan gejala yang berbeda, tetapi orang tua umumnya akan melihat anak mereka mengalami kemunduran.